儿童功能性便秘（FC）是儿科消化系统最常见疾病之一，全球患病率达 3%-8%，临床表现为排便困难、粪便干结、排便频率减少，严重影响儿童生长发育与心理健康。长期以来，儿科 FC 治疗依赖行为干预（如排便训练）与经验性用药（如聚乙二醇），但缺乏 FDA 批准的专属药物，且传统药物存在起效慢、耐受性差、长期使用影响肠道菌群等局限。Linzess 的 III 期临床试验取得积极顶线结果，有望成为全球首个获批 6-17 岁儿童 FC 适应症的药物，彻底填补儿科精准治疗空白，引领儿童便秘治疗进入靶向时代。
此次 III 期试验为多中心、随机双盲、安慰剂对照研究，纳入 330 例 6-17 岁 FC 患者，按 1:1 分配至 Linzess 组与安慰剂组，治疗周期 12 周。核心数据显示：Linzess 组每周自主排便（SBM）次数较基线显著增加，达到统计学与临床双重意义改善，显著优于安慰剂组；次要终点方面，布里斯托粪便量表（BSFS）评分显著提升，粪便性状恢复至正常范围（4-5 分），排便费力、排便不尽感等症状缓解率达 58%，均显著高于安慰剂组的 23%。安全性上，Linzess 表现出优异的耐受性，最常见不良反应为轻中度腹泻，发生率仅 4.3%，远低于成人患者的 15%-20%，且无严重腹泻或脱水案例；其他不良反应（如腹胀、头痛）发生率与安慰剂组无显著差异（1.8% vs 1.2%），未出现影响生长发育的系统性风险。
Linzess 在儿童群体中的疗效突破源于其精准的作用机制：儿童肠道 GC-C 受体分布与成人相似，药物通过激活受体促进肠道分泌、加速蠕动，且仅在肠道局部起效，不吸收入血，避免了对儿童全身代谢的影响。临床实践中，儿童 FC 常因肠道动力不足与排便恐惧形成恶性循环，Linzess 快速起效（24-48 小时）的特点可快速缓解排便痛苦，帮助儿童建立规律排便习惯。此外，该药物无需大量饮水，口服便捷，解决了儿童对传统泻药的抵触问题，依从性显著提升。若顺利获批，Linzess 将为儿科医生提供首个循证医学支持的精准治疗选择，同时为低龄儿童（6 岁以下）的后续研究奠定基础，推动儿童便秘治疗从 “经验性干预” 向 “靶向治疗” 转型。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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