急性髓系白血病（AML）作为一种进展迅速的血液系统恶性肿瘤，长期以来面临治疗手段有限、复发率高的困境，尤其是携带 NPM1 基因突变的患者，传统化疗方案疗效不佳，5 年生存率不足 30%。而 REVUFORJ（通用名：revumenib，中文名：瑞维美尼）的获批上市，为这一群体带来了突破性转机。
作为全球首个获批的口服选择性 Menin 抑制剂，REVUFORJ 的研发历程聚焦于 AML 发病的关键靶点 ——Menin 蛋白。Menin 蛋白与 NPM1 基因突变产物结合后，会异常激活 HOX 基因通路，导致造血干细胞异常增殖，最终引发白血病。REVUFORJ 通过精准抑制 Menin 蛋白活性，阻断这一异常信号通路，从而诱导白血病细胞分化、凋亡，实现疾病缓解。
从临床应用场景来看，REVUFORJ 主要适用于既往接受过至少两种治疗方案、携带 NPM1 基因突变或 IDH1/2 基因突变的复发 / 难治性 AML 成人患者。这类患者往往已对传统化疗产生耐药性，治疗选择极少，而 REVUFORJ 的出现填补了临床空白。据多项临床试验数据显示，接受 REVUFORJ 单药治疗的患者，客观缓解率（ORR）超过 50%，部分患者甚至实现了完全缓解（CR），且缓解持续时间较长，显著改善了患者的生存质量与生存期。
与传统化疗药物相比，REVUFORJ 还具备口服给药的便捷性，患者无需频繁住院，可在门诊完成治疗，大幅降低了治疗成本与时间成本。同时，其不良反应相对温和，主要以胃肠道反应、疲劳等为主，多数患者可耐受，进一步提升了药物的临床应用价值。相信随着临床应用的不断拓展，REVUFORJ 将为更多 AML 患者点亮生命希望。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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