在YARTEMLEA（narsoplimab-wuug）上市前，TA-TMA的治疗长期处于“无特效药”的困境，临床依赖的传统方案均为对症支持性治疗，存在疗效有限、安全性风险高、适用范围窄等诸多弊端。YARTEMLEA的出现实现了TA-TMA治疗从“对症支持”到“精准靶向”的代际跨越，在治疗理念、疗效、安全性等方面形成了显著优势。
传统治疗方案的局限性十分突出。临床常用的干预手段包括调整免疫抑制剂剂量、血浆置换、使用糖皮质激素等，但这些方案均无法针对TA-TMA的核心病因——补体凝集素通路异常激活发挥作用。例如，血浆置换仅能非特异性清除血液中的部分补体成分，无法阻断通路的持续激活，疗效短暂且易复发，同时存在感染、出血、过敏等严重并发症风险；糖皮质激素虽能抑制全身炎症反应，但对TA-TMA的核心病理进程干预有限，且长期使用会导致免疫抑制、骨质疏松等不良反应。更关键的是，这些传统方案对高危TA-TMA患者的疗效极差，历史数据显示一年生存率不足20%，无法满足临床治疗需求。
YARTEMLEA的精准治疗模式彻底改变了这一局面。其通过靶向抑制MASP-2，从根源上阻断补体凝集素通路的异常激活，实现了对疾病的病因治疗，完全区别于传统方案的对症支持逻辑。在疗效上，YARTEMLEA的完全缓解率达61%-68%，100天生存率提升至73%-74%，难治性患者一年生存率达50%，均远超传统方案；在安全性上，其选择性抑制机制保留了正常补体功能，降低了感染风险，不良反应多为轻中度且可控；在适用范围上，YARTEMLEA覆盖成人和2岁以上儿科患者，适用人群更广泛。这种“疗效优、安全性高、适用广”的优势，使其成为TA-TMA治疗的金标准，推动了造血干细胞移植并发症治疗的精准化进程。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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