当 AMT-130 让 “改变遗传病病程” 成为现实，伦理争议也随之而来。首先是筛选偏见问题：目前临床试验纳入的多为早期患者，中晚期患者能否受益？伦敦大学学院的研究显示，低剂量组疗效差异较大，提示疗法可能存在适用人群限制。
更深刻的争议在于基因干预的长期影响。AMT-130 通过病毒载体将遗传物质导入神经元，这种改变是否会传递给下一代？尽管 AAV5 载体不整合到宿主基因组，风险较低，但长期安全性仍需数十年观察。此外，“是否应给携带突变基因但未发病者用药” 的问题，考验着医学与伦理的平衡。uniQure 表示将成立伦理委员会，联合患者群体制定治疗指南，确保技术进步始终以患者福祉为核心。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
