当 uniQure 公布 AMT-130 的 I/II 期数据时，神经科医生维克多・宋直言 “为患者流泪”—— 这组数据承载了太多家庭的希望。在 29 名受试者中，高剂量组的表现远超预期：综合亨廷顿病评分量表（cUHDRS）显示病程减缓 75%，总功能能力（TFC）评分减缓 60%，均达到统计学显著水平。
更值得关注的是认知与运动功能的具体改善：符号数字模态测试（SDMT）进展减缓 88%，斯特鲁普词汇阅读测试（SWRT）甚至出现 113% 的减缓，意味着患者的记忆与注意力衰退得到有效遏制。一名曾因病情退休的患者重返工作岗位的案例，更让数据有了温度。安全性上，虽需 12-18 小时脑部手术，但不良事件多与手术相关且可控制，未出现新的安全信号。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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