尽管 AMT-130 带来希望，但多伦多大学毒理学家瑞秋・哈丁的提醒不容忽视：“即使获批，也不是所有患者都能获得。” 最大的障碍是成本 —— 类似脑部精准递送的基因疗法，定价常达百万美元级别，远超普通家庭承受能力。
另一重挑战是医疗资源分布不均。该疗法需配备立体定向手术设备与经验丰富的神经外科团队，目前全球仅少数顶尖医院能开展此类手术。为应对这些问题，uniQure 已开始与医保机构谈判，探索按疗效付费模式，同时计划与新兴市场合作建立治疗中心。更长远来看，简化给药方式（如开发非手术递送系统）与技术专利共享，或许是实现公平可及的关键。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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