在 AMT-130 出现前，亨廷顿病患者只能依赖 “对症治疗”：用药物缓解震颤，用康复训练维持行走能力，却挡不住神经元持续坏死。2021 年，罗氏的反义寡核苷酸药物 tominersen 因 3 期试验失败，让整个领域陷入沉寂。
AMT-130 的突破在于治疗思路的根本转变。此前疗法多试图清除已形成的毒蛋白，而它直接 “关闭” 突变基因的表达，从源头阻止毒蛋白产生。这种 “基因沉默” 策略并非首次尝试，但 uniQure 通过 AAV5 载体实现了 “一次给药、长期起效”—— 临床试验显示，患者脑部的突变蛋白水平三年后仍保持稳定下降。正如伦敦大学学院迈克・汉纳教授所言，这不仅是亨廷顿病的新篇，更照亮了其他神经退行性疾病的治疗之路。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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