近年来，随着线粒体医学研究的深入与罕见病治疗需求的增长，idebenone 的市场规模持续扩大，同时在研发、政策与患者可及性方面迎来多重机遇，未来发展前景广阔。
从市场现状来看，idebenone 的全球市场主要集中在欧美发达国家，2024 年全球销售额突破 12 亿美元，其中弗雷德里希共济失调（FA）治疗领域贡献了 60% 以上的收入。在国内市场，idebenone 此前主要作为保健品销售，2023 年其治疗 FA 的适应症获批后，正式进入处方药领域，市场规模快速增长，2024 年国内销售额达 8.5 亿元，预计未来 5 年复合增长率将超过 25%。目前，全球主要生产企业包括德国默克、日本卫材及国内的浙江医药，其中默克凭借先发优势，占据全球 65% 的市场份额。
在研发突破方面，idebenone 的适应症拓展成为核心方向。除已获批的 FA 与阿尔茨海默病辅助治疗外，针对帕金森病、缺血性脑卒中、糖尿病视网膜病变的临床试验均在推进中，其中治疗帕金森病的三期临床试验已取得阳性结果，预计 2026 年可获批上市。此外，制剂创新也成为研发热点，新型口服缓释制剂可延长药物作用时间，减少给药次数；局部外用凝胶则在皮肤氧化损伤治疗中展现出潜力，目前已进入二期临床。
政策支持与患者可及性提升为 idebenone 市场发展提供了重要保障。在欧美国家，idebenone 被纳入罕见病用药目录，享受研发补贴、快速审批与市场独占期等政策优惠；在国内，2024 年 idebenone 被纳入国家医保目录，大幅降低了患者用药成本，同时通过 “罕见病用药专项采购” 政策，进一步提升了药物供应稳定性。此外，全球多个国家建立了 idebenone 患者援助项目，为低收入患者提供免费或低价药物，有效解决了 “用药贵” 问题。
展望未来，随着线粒体功能障碍相关疾病研究的深入与 idebenone 适应症的不断拓展，其市场规模有望持续增长，预计 2030 年全球销售额将突破 30 亿美元。同时，随着仿制药的陆续上市与政策支持力度的加大，idebenone 的患者可及性将进一步提升，为更多疾病患者带来治疗希望。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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