AMT-130 的疗效离不开一项关键技术突破 —— 对流增强立体定向神经外科递送系统。这种给药方式堪称 “大脑精准快递”：医生需在实时磁共振成像引导下，将细导管深入脑深部纹状体，确保药物均匀分布在病灶区域，整个过程需持续 8 至 18 小时。
为何必须采用如此复杂的给药方式？因大脑存在血脑屏障，传统口服或注射药物难以抵达病灶，而纹状体作为亨廷顿病的 “重灾区”，对药物递送的精准度要求极高。uniQure 的研发团队通过优化病毒载体与递送压力，解决了药物在脑组织中扩散不均的难题，使 AAV5 载体能高效感染目标神经元。这种侵入性操作虽增加了治疗门槛，但为一次性治愈的目标奠定了基础，成为基因疗法攻克中枢神经疾病的重要技术标杆。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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