2025 年 9 月 24 日，uniQure 的股价在盘后暴涨 248%，创下四年新高，这场狂欢的核心正是 AMT-130 的临床数据。对投资者而言，这款疗法的商业潜力清晰可见：全球亨廷顿病患者约 3 万人，作为首个能改变病程的疗法，有望占据独家市场。
公司的资本动作更显战略眼光：在公布数据的同时，与 Hercules Capital 达成 1.75 亿美元贷款协议，还启动 2 亿美元普通股发售，为后续监管申报与商业化储备资金。更关键的是，AMT-130 已获得 FDA 的 “突破性疗法” 与 “再生医学先进疗法” 双重认定，有望通过加速审批通道在 2026 年底上市。分析师预测，若定价与诺华脊髓性肌萎缩症基因疗法（212.5 万美元）相当，仅美国市场年销售额就可能突破 10 亿美元。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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