idebenone 的临床价值早已超越单一疾病治疗，凭借其线粒体保护与抗氧化特性，在罕见病、神经退行性疾病、心血管疾病等多个领域展现出广阔应用前景，成为跨科室治疗的 “多面手”。
在罕见病领域，idebenone 是弗雷德里希共济失调（FA）治疗的重要药物。FA 是一种遗传性线粒体疾病，患者因 frataxin 蛋白缺乏，导致线粒体铁硫簇合成障碍，引发神经、心脏等多系统损伤。临床研究显示，长期服用 idebenone 可显著改善 FA 患者的运动功能评分（FARS），延缓疾病进展，同时降低左心室肥厚发生率，保护心脏功能。基于这一疗效，idebenone 已在多个国家获批用于 FA 治疗，为患者带来了生存质量的提升。
在神经退行性疾病领域，idebenone 的应用同样值得期待。针对阿尔茨海默病，临床试验发现，idebenone 可通过减少大脑内 β 淀粉样蛋白沉积与 Tau 蛋白过度磷酸化，改善患者认知障碍；对于帕金森病，它能保护多巴胺能神经元，减轻运动症状波动。此外，在缺血性脑卒中恢复期，idebenone 可通过改善脑组织线粒体能量供应，减少缺血再灌注损伤，促进神经功能恢复，相关研究已进入二期临床阶段。
在眼科疾病领域，idebenone 也展现出潜力。年龄相关性黄斑变性（AMD）与糖尿病视网膜病变的发病均与氧化应激、线粒体功能异常密切相关。局部使用 idebenone 滴眼液可减轻视网膜氧化损伤，保护感光细胞，目前已有临床研究证实其能延缓 AMD 患者视力下降速度，为眼科治疗提供了新选择。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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