尽管 Voranigo 目前获批用于 IDH 突变型 2 级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤，但业内对其多癌种应用的期待早已超越这一范畴。其针对 “IDH 突变” 这一跨癌种驱动基因的特性，使其具备了向更多肿瘤领域拓展的天然优势。
目前最具潜力的拓展方向是急性髓系白血病（AML）。IDH1/2 突变在 AML 患者中发生率约为 20%，前代 IDH 抑制剂（如 Ivosidenib、Enasidenib）已在此领域获批，但存在单靶点易耐药的问题。Voranigo 的双重抑制特性有望解决耐药难题，相关临床前研究已显示出良好的肿瘤杀伤活性，一期临床试验正在推进中。
胆管癌是另一重要探索领域。约 15% 的胆管癌患者存在 IDH 突变，且缺乏有效治疗手段。早期研究表明，Voranigo 可通过降低肿瘤组织中 2-HG 水平，抑制胆管癌细胞增殖，目前针对晚期胆管癌的二期临床试验已启动，初步数据预计 2026 年公布。
联合治疗策略更能释放其潜力。研究者正探索 Voranigo 与免疫检查点抑制剂的联合应用 —— 前者通过重塑肿瘤代谢微环境，可能增强肿瘤细胞的免疫原性，从而提升免疫治疗的疗效。这种 “代谢靶向 + 免疫” 的组合，有望为 IDH 突变型肿瘤患者带来更优的生存获益，未来值得密切关注。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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