亨廷顿病曾是神经医学领域的 “绝症”，患者因 HTT 基因突变产生的毒性蛋白不断摧毁神经元，最终在 10-20 年内走向死亡。而 uniQure 公司的 AMT-130 基因疗法，正以突破性机制改变这一宿命。
这种一次性疗法的核心是 “精准基因沉默”：通过无害的 AAV5 病毒载体，将特异性微 RNA 序列递送至大脑的尾状核和壳核 —— 这两个亨廷顿病最早侵袭的脑区。微 RNA 如同 “分子剪刀”，能精准识别并降解合成异常亨廷顿蛋白的基因指令，从源头切断毒蛋白的产生路径。与传统对症治疗不同，它直击病因，36 个月临床试验显示高剂量组疾病进展减缓 75%，脑脊液中神经退行性标志物 NfL 水平也下降 8.2%，真正实现了病程干预。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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