对患者而言，最关心的问题是 “何时能用上 AMT-130”。答案或许是 2026 年底 ——uniQure 计划在 2026 年第一季度向 FDA 提交生物制品许可申请（BLA），借助 “突破性疗法” 认定享受加速审评待遇。
FDA 的加速审批通道专为 “解决未满足医疗需求” 的疗法设计，通常可将审评周期从 12 个月缩短至 6 个月。AMT-130 的优势在于同时满足 “疗效显著” 与 “安全性可控” 两大条件：75% 的病程减缓率远超监管预期，而三年随访未发现新的严重不良事件。不过，加速审批可能附带 “上市后确证试验” 要求，uniQure 需持续收集患者长期数据。此外，欧洲 EMA 与中国 NMPA 的申报也在规划中，全球患者全面可及或需等到 2027 年后。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
