软骨发育不全（ACH）作为最常见的遗传性侏儒症，长期以来缺乏针对病因的有效疗法，患者面临终身身材矮小、骨骼畸形及并发症风险。Navepegritide（TransCon CNP）的问世，以其对软骨发育不全致病机制的精准干预，彻底打破了 “无药可治” 的困境，掀起了该疾病治疗的 “生长革命”。
ACH 的核心病因是 FGD3 基因突变导致成纤维细胞生长因子受体 3（FGFR3）过度激活，抑制软骨细胞增殖与分化，阻碍长骨生长。Navepegritide 作为一种长效 C 型利钠肽（CNP）前药，通过独特的 TransCon 技术实现 CNP 的持续、可控释放，从源头阻断致病通路。CNP 作为 FGFR3 的天然拮抗剂，能与 FGFR3 结合并激活下游信号，解除其对软骨细胞的抑制，促进长骨软骨板增殖，实现生理性生长。
临床数据印证了其突破性疗效：III 期试验中，接受 Navepegritide 治疗 52 周的 5-14 岁 ACH 患者，年生长速度较安慰剂组提升 5.1 厘米（治疗组年生长速度 8.0 厘米 vs 安慰剂组 2.9 厘米），且治疗 26 周时即可观察到显著生长优势。更关键的是，药物未导致骨骼过度生长或畸形加重，实现了 “精准促生长” 的目标。2024 年，Navepegritide 获美国 FDA 批准上市，成为全球首个治疗 ACH 的病因疗法，为患者带来了改变终身的治疗选择。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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