AMT-130 并非唯一瞄准亨廷顿病的创新疗法，口服药物的崛起正形成差异化竞争。Skyhawk Therapeutics 的 SKY-0515 已进入 2/3 期试验，诺华的 votoplam 计划推进 3 期试验，两者均无需手术，患者依从性更高。
但 AMT-130 的核心优势难以替代：作为一次性疗法，它能避免患者长期服药的负担，且三年数据显示疗效持续稳定；而口服药需每日服用，长期疗效仍待验证。此外，反义寡核苷酸药物 WVE-003 虽通过腰椎穿刺递送，无需开颅手术，但需每季度给药，且递送效率不及 AMT-130 的脑部直接注射。业内认为，未来市场可能形成 “高端一次性基因疗法 + 大众化口服药” 的分层格局，AMT-130 将占据重症患者与高支付能力市场。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
