当 AMT-130 的临床试验数据公布时，《自然》网站特别指出其 “对帕金森病、阿尔茨海默病的借鉴意义”。这种 “精准阻断致病蛋白合成” 的思路，正在重塑神经退行性疾病的治疗框架。
亨廷顿病的核心是异常亨廷顿蛋白堆积，而阿尔茨海默病源于 β 淀粉样蛋白与 tau 蛋白，帕金森病则与 α- 突触核蛋白相关 —— 三者虽病因不同，却共享 “蛋白错误折叠 - 神经元坏死” 的病理机制。研究人员发现，只需替换 AMT-130 中的微 RNA 序列，使其靶向不同致病蛋白的基因指令，即可开发针对性疗法。目前，基于该平台的阿尔茨海默病基因疗法已进入 preclinical 阶段，预计 2027 年启动临床试验，AMT-130 的技术火种正燎原至更多疾病领域。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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