Veligrotug 作为全球首款覆盖全病程 TED 的靶向疗法，其临床价值已通过 III 期试验充分验证，但对于罕见病患者而言，“新药上市” 仅是获益的第一步，如何通过科学的医保准入策略、患者援助体系与药物经济学优化，降低经济负担、提升可及性，才是实现 “从临床试验到临床普惠” 的关键。Veligrotug 的全球落地实践，为罕见病靶向药物的可及性建设提供了兼具科学性与人文关怀的参考范式。
一、药物经济学核心优势：全病程干预降低综合医疗成本
罕见病药物的高定价往往引发争议，但 Veligrotug 的药物经济学价值体现在 “全病程干预带来的综合成本节约”。此前，慢性 TED 患者需依赖眼眶减压术、眼肌矫正术等多次手术治疗，单例手术费用高达 5-10 万美元，且术后可能出现感染、视力下降等并发症，后续康复与治疗成本持续增加；活动性 TED 患者对激素治疗无应答时，往往面临病情进展至慢性期的风险，进一步推高终身医疗支出。
Veligrotug 通过 5 次静脉输注即可实现全病程获益：THRIVE-2 试验显示，56% 的慢性 TED 患者经药物治疗后无需再接受手术，每例患者可节约手术及后续并发症处理成本约 8 万美元；对于活动性 TED 患者，药物治疗将病情进展风险降低 62%，避免了从活动期向慢性期转化的医疗成本增量。此外，药物治疗无需住院，门诊输注即可完成，较手术治疗减少了住院床位占用与护理资源消耗，从卫生系统角度降低了整体医疗负担。第三方药物经济学研究显示，Veligrotug 治疗 TED 的增量成本 - 效果比（ICER）为每质量调整生命年（QALY）4.2 万美元，远低于罕见病药物普遍的 10 万美元阈值，具备显著的卫生经济学优势。
二、全球可及性落地策略：医保准入与患者援助双轮驱动
为破解罕见病药物 “上市易、获取难” 的困境，Viridian Therapeutics 联合全球合作伙伴，构建了 “医保准入 + 患者援助” 的双轮驱动体系，确保不同经济水平的患者均能获益：
差异化医保准入策略：针对美国市场，依托其 “突破性疗法” 认定与显著的临床获益，Viridian 已启动与联邦医保（Medicare）及商业保险公司的谈判，计划将其纳入罕见病专项支付目录，患者自付比例控制在 10%-20%；在欧洲，通过 EMA 的集中审评通道加速审批，同步与德国、法国等国家的医保部门开展价值谈判，利用 THRIVE/THRIVE-2 试验的长期数据证明药物的长期成本效益，争取纳入医保报销范围。
中国市场可及性创新：泽纳仕生物作为中国权益方，在推进 NDA 的同时，已联合国内罕见病基金会启动 “患者援助计划”：对低收入患者提供 “4+1” 赠药政策（完成 4 次治疗后免费获得 1 次治疗），降低近 20% 的自付成本；针对未纳入医保前的患者，推出分期付款与商业保险合作方案，缓解一次性支付压力。同时，积极参与国家医保谈判，凭借 “填补慢性 TED 治疗空白” 的未满足需求，争取进入 2026 年国家医保目录，进一步降低患者负担。
全球患者支持体系：建立 “TED 患者关爱平台”，提供疾病教育、治疗咨询、医保政策解读等一站式服务；针对发展中国家患者，通过 “药品捐赠 + 技术转移” 模式，与当地药企合作实现本地化生产，降低进口成本，让药物可及性覆盖更多地区。
三、可及性建设的行业启示：罕见病药物的 “价值导向” 落地
Veligrotug 的可及性实践，为罕见病药物研发与落地提供了重要启示：一是药物研发需兼顾临床价值与经济学价值，通过缩短给药周期、减少并发症等设计，降低长期医疗成本；二是医保准入需建立罕见病药物的特殊评价体系，不能仅以价格为标准，更应考量其对患者生活质量的改善与社会成本的节约；三是企业需承担社会责任，通过患者援助、分期付款等方式，破解 “高价药” 与 “患者支付能力” 的矛盾。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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