Decibel Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于发现和开发恢复和改善听力和平衡的变革性疗法。近日宣布美国食品和药物政府 (FDA) 已授予该公司主要基因治疗产品候选者 DB-OTO 孤儿药物指定和罕见儿科疾病指定，用于治疗与 otoferlin 相关的先天性听力损失患者。
“我们很高兴收到 FDA 的这些重要指定，这支持我们急需针对先天性听力损失的创新疗法的的信念，”Decibel 临床开发运营副总裁 Heather Wolff 说。“临床前研究支持 DB-OTO 为因 otoferlin 基因突变而患有严重听力损失的儿童提供听力的潜力。我们期待在 2022 年在儿科患者中启动 DB-OTO 的 1/2 期临床试验。”
孤儿药指定授予用于治疗、诊断或预防罕见疾病或影响美国不到 200,000 人的病症的药物和生物制剂。该指定为分贝提供了某些好处的潜力，包括长达 7 年的批准后市场独占权、药物开发过程中的协助、临床开发的税收抵免和某些 FDA 费用的豁免。
罕见儿科疾病指定由 FDA 授予，以鼓励开发治疗严重或危及生命的罕见疾病的治疗方法，其中疾病表现主要影响从出生到 18 岁的个体。根据优先审查券计划，并在获得 FDA 批准 DB-OTO 用于治疗 otoferlin 相关听力损失的情况下，Decibel 可能有资格获得一张优先审查券，然后可以兑换该券以接受后续营销的优先审查申请不同的产品或出售或转让给另一个赞助商。
关于 DB-OTO
DB-OTO 是一种双载体腺相关病毒 (AAV) 研究性基因治疗产品候选者，旨在恢复因 otoferlin 基因突变而导致严重先天性听力损失的个体的听力。该程序与 Regeneron Pharmaceuticals 合作开发，使用专有的细胞选择性启动子来精确控制耳蜗毛细胞中的基因表达。DB-OTO 正在进行临床前研究，Decibel 预计将于 2022 年开始临床试验。
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