目前，疟疾在全球91个国家流行。在世界范围内，大约一半的人口处于感染疟疾的风险之中。近年来，耐青蒿素疟原虫越来越普遍。青蒿酮是青蒿素家族中强效且起效迅速的一种组分，与目前可用的青蒿素相比，有望提供更具吸引力的安全性和疗效。
近日，美国一家致力于开发新疗法用于预防和治疗严重危及生命的感染性疾病的生物制药公司Artemis宣布，美国FDA已授予其先导候选药物artemisone（青蒿酮）治疗疟疾的孤儿药地位（ODD）。
FDA的ODD项目旨在为所开发药物是用于治疗患病人数少于20万的罕见疾病的药物开发商提供激励。罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。
青蒿素及其衍生物如青蒿琥酯、蒿甲醚、arteeter、二氢青蒿素（DHA）作为支柱性的药物，多年来一直应用于临床治疗无合并症的恶性疟原虫感染。这些药物的非肠道形式用药（即不经过肠道的用药形式，如注射）也被用于治疗严重的疟疾和脑疟疾，这些情况下患者经常不能吞咽。而随着耐药性疟原虫的不断出现，可用于临床治疗的青蒿素也变得非常有限，当前可用的青蒿素类药物也存在着具有神经毒性、热稳定性差、疗效低等诸多问题。
青蒿酮是一种独特的、合成的青蒿素衍生物，具有强大的抗病毒和抗寄生虫特性。目前，Artemis公司正在评估该药治疗恶性疟原虫（P.falciparum）和巨细胞病毒（CMV）感染的潜力，包括干细胞移植CMV和先天性CMV。此外，还计划评估其治疗其他病毒性疾病和寄生虫病。
来自II其临床研究的数据显示，artemisone以2天或3天一疗程（与当前可用的抗疟药物相似或更短）的方式用药，表现出了非常高的疗效。根据WHO的推荐，在青蒿素治疗的最后一天给予第二种抗疟药物治疗。在这项入组了95例患者的II期研究中，artemisone以2天一疗程和3天一疗程进行治疗，在第28的治愈率均达到了100%。
青蒿素家族中的另一种组分青蒿酯（artesunate）是一种高效的病毒复制抑制剂，在更昔洛韦耐药和膦甲酸耐药CMV感染者中开展的另一项临床研究显示，在青蒿酯治疗第7天时，患者体内病毒载量降低至1/100，预示该药物能高效阻断病毒复制。
尤其值得一提的是，在体外CMV模型中，青蒿酮已被证明在抑制CMV复制方面效果是青蒿酯效果的10倍，并且与更昔洛韦具有相似或更好的抑制CMV复制效果。目前，更昔洛韦是临床上治疗CMV的治疗方案。此外，青蒿酮导致CMV突变产生耐药株的倾向性也非常低。与目前可用的CMV治疗药物相比，青蒿酮具有独特的抑制CMV复制的作用机制，该药有望为干细胞移植CMV、实体器官移植CMV、先天性CMV感染者提供一种高效的一线治疗和/或组合用药方案。
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