Itvisma 的获批依托两项核心临床试验的扎实数据，构建了 “初治患者获益 + 经治患者稳定” 的完整证据链。注册性 Ⅲ 期 STEER 试验采用随机双盲安慰剂对照设计，纳入 126 名 2-17 岁 Ⅱ 型 SMA 初治患者（可坐立但无法独立行走），结果显示治疗组 Hammersmith 功能运动量表扩展版（HFMSE）评分较基线提升 2.39 分，显著优于安慰剂组的 0.51 分，且 92% 的患者实现运动功能改善，部分患者可自主完成翻身、爬行等此前无法实现的动作。
开放标签 Ⅲb 期 STRENGTH 试验则验证了其在经治患者中的有效性，27 名从诺西那生钠或 Evrysdi 转换治疗的患者，治疗后 1 年运动功能评分仍保持稳定并提升 1.05 分，证明 Itvisma 对已接受长期治疗的患者仍能带来获益。两项研究的安全性数据一致，最常见不良反应为上呼吸道感染、发热和头痛，均为轻至中度，无严重神经系统或肝脏毒性报告，证实了药物在全人群中的良好耐受性。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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