葛兰素史克（GSK）近日宣布，欧盟委员会（EC）已有条件批准Blenrep（belantamabmafodotin，GSK2857916），该药是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的抗体药物偶联物（ADC），适应症为：作为一种单药疗法，用于治疗先前已接受过至少4种疗法、且其疾病对至少一种蛋白酶体抑制剂/一种免疫调节剂/一种CD38单抗难治、在最后一次治疗中被证明疾病进展的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。
今年8月初，Blenrep通过优先审查程序获得了美国FDA的加速批准，适应症与上述相同。根据肿瘤缓解率数据，该适应症通过加速审批程序获得批准。针对该适应症的持续批准，将取决于验证性试验中临床益处的验证和描述。
值得一提的是，Blenrep是全球获批的第一个BCMA靶向疗法，这是一款首创（first-in-class）的人源化抗BCMA疗法，适用于那些接受当前标准护理但病情进展的患者。Blenrep采用多方面的作用机制靶向BCMA，这是一种细胞表面蛋白，在浆细胞存活中起重要作用，并在多发性骨髓瘤细胞上表达。
此次批准，基于关键性性DREAMM-2研究的数据，包括13个月的随访数据。这是一项随机、开放标签、双臂II期研究，共入组了196例既往过度治疗的（heavily pretreated）R/R MM患者，这些患者尽管接受当前的标准治疗但病情恶化、既往接受的治疗方案中位数为7种、对免疫调节药物和蛋白酶体抑制剂难治、并对抗CD38抗体难治和/或不耐受。研究中，患者被随机分为两组，接受每三周一次（Q3W）2.5mg/kg或3.4mg/kg剂量Blenrep治疗。
研究数据显示：Blenrep 2.5mg/kg Q3W单药治疗的总缓解率（ORR）为32%、中位缓解持续时间（DoR）为11个月、中位总生存期（OS）为13.7个月。安全性和耐受性与先前报道的Blenrep数据一致。2.5mg/kg组发生的最常见的不良反应（≥20%）为角膜病变/微囊样上皮改变（MEC；71%）、血小板减少症（38%）、贫血（27%）、视力模糊事件（25%）、恶心（25%）、发热（23%）、天冬氨酸转氨酶（AST）升高（21%）、输液相关反应（21%）、淋巴细胞减少症（20%）。
对于接受当前可用的标准护理疗法但疾病仍在进展的R/R MM患者，治疗选择非常有限，预后也很差。DREAMM-2研究的最新随访结果进一步证明了Blenrep的潜力。该药的批准上市，将为这些患者提供一个重要的新治疗选择，帮助解决重大未满足医疗需求。
belantamab mafodotin作用机制
DREAMM临床开发项目共包括10项临床研究（DREAMM-1至DREAMM-10），正在评估Blenrep作为单药疗法以及用于组合疗法一线、二线及多线治疗MM的疗效和安全性。之前公布的来自首个人体临床研究DREAMM-1的更新数据显示，在BCMA阳性R/R MM患者中，Blenrep治疗的总缓解率（ORR）达到了60%。
在今年5月底召开的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，GSK还公布了DREAMM-6研究的数据。该研究在接受一种或多种疗法难治或治疗后病情复发的R/R MM患者中开展，调查了Blenrep（2.5mg/kg，Q3W）联合硼替佐米/地塞米松（BorDex）的疗效和安全性。
初步结果显示，Blenrep联合BorDex（B-Vd）治疗的总缓解率（ORR）达到了78%（n=14/18；95%CI:52.4-93.6），50%为非常好的部分缓解（VGPR）、28%为部分缓解（PR）。获得临床受益（最小缓解或更好）的患者比例为83%（95%CI:58.6-96.4）。中位治疗18.2周时，中位DoR尚未达到。3级或以上不良事件包括角膜病变（MEC；56%）和血小板减少（61%）。无4级MEC病例。这些初步结果，证实了Blenrep联合治疗在多发性骨髓瘤早期患者中的潜力。
BCMA为靶点的在研MM免疫疗法（来源文献—PMID：31277554）
原文出处：European Commission approves BLENREP(belantamab mafodotin) for the treatment of patients with relapsed andrefractory multiple myeloma
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