Jakavi在美获批为真性红细胞增多症

  美国监管机构已经批准了诺华公司和 Incyte 公司的 JAK1、2 抑制剂 Jakavi（ruxolitinib）用于真性红细胞增多症，使之成为美国首个特别批准用于此症的药物。


 

  真性红细胞增多症是一种慢性和不可治愈的病症，特征为骨髓中红血细胞过剩，这可能会导致脾肿，近皮肤表面出血和静脉附件产生血凝块（静脉炎）。这种病症也使患者中风或心脏病发作的风险增加。

  Jakafi 获得了孤儿药的认定，能够抑制 Janus 相关激酶（JAK）1 和 2 发挥作用，JAK 酶参与调节血液和免疫功能。

  美国食品和药物管理局根据该药物的临床试验数据给予批准，与一线治疗药物相比，Jakavi 无需抽血而能维持红细胞量，减少患者脾脏大小，是无法进行羟基脲化疗患者的福音。

  Jakavi 于 2011 年被 FDA 首次批准用于治疗骨髓纤维化，当时普遍预计该药物能一鸣惊人；该药物现在也正在试验治疗胰腺癌。

 

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