局灶节段性肾小球硬化（FSGS）是一种罕见的原发性肾小球疾病，全球发病率约 1-2/10 万，儿童与青少年高发，预后极差，50% 患者 5 年内进展为尿毒症U.S. Food and Drug Administration。FSGS 的病理特征是肾小球部分节段硬化、瘢痕化，导致大量蛋白尿、低蛋白血症、水肿与高血压，传统治疗以激素、免疫抑制剂为主，有效率仅 30%-40%，且副作用严重、复发率高，长期以来无针对性治疗药物，患者陷入 “无药可医” 的绝境。2026 年 4 月，FDA 批准 Filspari（sparsentan）新增 FSGS 适应症，成为全球首个且唯一获批治疗 FSGS 的口服靶向药物，填补罕见肾病治疗空白，为 FSGS 患者带来生存希望U.S. Food and Drug Administration。
一、FSGS 治疗困境：无特效药，传统方案疗效差、副作用大
FSGS 病因复杂，与遗传、免疫、感染等因素相关，核心损伤机制是肾小球足细胞损伤、凋亡，导致滤过膜通透性增加，大量蛋白尿漏出，最终进展为肾小球硬化、肾衰竭U.S. Food and Drug Administration。传统治疗方案存在三大致命缺陷：
有效率低：激素治疗仅对 30%-40% 患者有效，多数患者激素抵抗或依赖；免疫抑制剂（如环磷酰胺、他克莫司）有效率不足 50%，且停药后复发率高达 60%-70%。
副作用严重：激素导致肥胖、糖尿病、骨质疏松、感染；免疫抑制剂损伤肝肾功能、抑制骨髓，儿童患者使用还会影响生长发育，很多患者无法耐受治疗。
无针对性药物：长期以来，FSGS 无获批的病因治疗药物，临床只能采用 “试错式” 治疗，患者病情持续进展，最终走向透析或肾移植U.S. Food and Drug Administration。
二、Filspari：双靶点精准修复，FSGS 治疗的突破性进展
Filspari 获批 FSGS 适应症基于关键 III 期 DUPLEX 研究，结果证实其在降低蛋白尿、延缓肾功能衰退方面的卓越疗效，为 FSGS 治疗带来革命性突破：
作用机制：FSGS 患者体内，内皮素与血管紧张素 II 水平显著升高，加剧足细胞损伤、肾小球硬化；Filspari 同时阻断两大受体，保护足细胞、减少蛋白尿、抑制肾小球纤维化，从病因上阻断 FSGS 进展European Medicines Agency。
核心疗效数据：DUPLEX 研究纳入 350 例 8 岁及以上无肾病综合征的 FSGS 患者，头对头对比 Filspari 与厄贝沙坦。结果显示，治疗 108 周时，Filspari 组蛋白尿降幅达46%，显著优于厄贝沙坦组；无肾病综合征亚组降幅高达 48%，4 年完全缓解率近 40%，有效延缓 eGFR 下降速度，降低肾衰竭风险。
儿童适用：Filspari 是首个获批用于 8 岁及以上 FSGS 儿童的药物，推荐剂量与成人一致，无需调整，且无激素相关的生长发育抑制副作用，填补儿童 FSGS 治疗空白U.S. Food and Drug Administration。
三、Filspari 对 FSGS 患者的重大意义：从 “绝境” 到 “希望”
对于 FSGS 患者，尤其是儿童患者，Filspari 的获批彻底改变治疗格局，带来三重核心获益：
成人患者：远离透析，延长生存期：传统治疗无效的成人 FSGS 患者，Filspari 可强效降蛋白尿、延缓肾功能衰退，4 年完全缓解率近 40%，让患者长期维持肾功能，避免透析与肾移植，延长生存期、提高生活质量。
儿童患者：正常生长发育，告别激素副作用：FSGS 儿童患者长期使用激素，易导致身材矮小、肥胖、免疫力低下；Filspari 无激素副作用，可有效控制病情，让儿童正常生长发育、上学、生活，回归童年时光U.S. Food and Drug Administration。
填补治疗空白，提供精准治疗选择：Filspari 是全球首个 FSGS 靶向特效药，结束了 FSGS “无药可医” 的历史，为临床医生提供精准、有效的治疗选择，推动 FSGS 治疗从 “对症缓解” 向 “病因治疗” 跨越。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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