Avlayah 的加速获批，基于一项国际多中心、开放标签 1/2 期临床试验的关键数据，以脑脊液硫酸乙酰肝素（CSF HS）降低为替代终点，充分证实其对中枢病变的治疗潜力，为临床应用提供坚实依据。该研究纳入 47 例确诊亨特综合征、体重≥5kg 的儿童患者，接受 Avlayah 每周 1 次静脉输注，起始 3mg/kg，逐步递增至维持剂量 15mg/kg，主要评估 CSF HS 水平、神经功能、外周症状与安全性。
核心结果显示：治疗 24 周时，44 例可评估患者的 CSF HS 水平较基线平均降低 91%（95% CI：89%–92%），93%（41/44）患者的 CSF HS 降至健康儿童正常范围，直接证明药物有效穿透血脑屏障、清除中枢毒性 GAGs。神经功能方面，患者的适应行为、认知评分、语言能力、运动功能保持稳定或显著改善，未出现预期的神经退行性进展；外周指标同步改善，肝脾体积明显缩小、关节活动度提升、呼吸道感染次数减少，生活质量显著提高。安全性上，最常见不良反应为输液相关反应（发热、头痛、恶心、皮疹）、贫血、转氨酶升高，多为轻至中度，经预处理与剂量调整可控制；无严重中枢不良反应、无治疗相关死亡，整体耐受性良好。目前，确证性 2/3 期 COMPASS 试验（NCT05371613）正在开展，将进一步验证长期神经获益与安全性，支撑 Avlayah 的持续获批。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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