在 Joenja 上市前，APDS 患者只能依赖传统治疗方案，而 Joenja 凭借精准机制、显著疗效、良好安全性，成为 APDS 治疗的首选标准方案，二者差异显著。传统治疗以对症支持、免疫调节、抗感染为主：包括长期使用抗生素预防 / 治疗感染、静脉注射免疫球蛋白（IVIG）补充抗体、糖皮质激素 / 免疫抑制剂控制淋巴结肿大与自身免疫症状，部分患者需手术切除肿大淋巴结，甚至造血干细胞移植（仅适用于重症、淋巴瘤高风险患者）European Medicines Agency。但传统方案存在明显局限：无法纠正 PI3Kδ 通路异常的根本病因，只能缓解症状，感染、淋巴结肿大仍会反复；激素、免疫抑制剂会全面抑制免疫，增加严重感染、骨质疏松、代谢紊乱等副作用；IVIG 需长期静脉输注，依从性差、费用高；造血干细胞移植配型困难、移植相关死亡率高，仅适用于少数患者。
Joenja 则从根本上解决这些问题：①精准靶向，治本为先：直接抑制异常 PI3Kδ 通路，纠正免疫失衡，减少感染、缩小淋巴结、降低远期风险，实现病因治疗；②口服便捷，依从性高：每日 2 次口服，无需静脉输注，患者可居家用药，生活不受限；③安全性更优：选择性抑制 PI3Kδ，不影响其他免疫通路，副作用轻、严重不良反应少，长期用药风险低；④疗效确切持久：Ⅲ 期数据证实持续改善免疫指标与临床症状，降低复发风险。对比可见，Joenja 突破了传统治疗的局限，为 APDS 患者提供了更有效、更安全、更便捷的治疗选择，彻底改写了 APDS 的治疗格局。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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