对于 APDS 患者而言，Joenja 的上市不仅是医学突破，更是生活质量的全面重塑，彻底改变了这一罕见病群体的生存状态。APDS 作为罕见原发性免疫缺陷病，全球发病率仅百万分之一，患者从儿童期起就反复遭遇严重感染 —— 肺炎、中耳炎、鼻窦炎反复发作，常年住院、长期使用抗生素，同时伴随持续淋巴结肿大、关节痛、皮疹、自身免疫症状，部分患者还面临淋巴瘤风险，学业、工作、社交全面受限，家庭承受巨大经济与精神压力，长期处于 “带病生存、反复就医” 的困境，此前无针对性药物，只能被动应对症状，无法改变疾病进程European Medicines Agency。
Joenja 的出现，让患者从 “对症治疗” 走向 “病因治疗”：用药后，患者淋巴结肿大快速缓解，反复感染次数显著减少，不再频繁住院、依赖抗生素，免疫功能逐步恢复正常，体力、精力明显提升，能够正常上学、工作、参与社交，回归家庭与社会；同时，药物降低了自身免疫紊乱、淋巴瘤等远期风险，减少长期并发症，让患者看到长期健康生活的希望。此外，Pharming 公司推出 APDS Assist 患者支持项目，提供用药指导、经济援助、疾病管理等全方位支持，解决患者用药可及性难题。Joenja 不仅治愈了身体的疾病，更修复了患者的心理与社会功能，让罕见病患者摆脱 “被遗忘、无药可治” 的困境，重新拥抱正常人生，彰显了罕见病药物研发的人文价值。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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