Joenja（Leniolisib）是 Pharming 公司研发的全球首个、也是目前唯一获 FDA 批准，专门用于治疗活化磷酸肌醇 3 - 激酶 δ 综合征（APDS，曾称 PASLI 病） 的靶向药物，2023 年 3 月正式获批上市，为这一罕见原发性免疫缺陷病带来了突破性治疗选择U.S. Food and Drug Administration。APDS 是由 PIK3CD 或 PIK3R1 基因突变导致的罕见遗传病，核心病理是 PI3Kδ 通路过度激活，造成 B、T 淋巴细胞失衡、反复感染、淋巴结肿大、自身免疫紊乱、淋巴瘤风险升高，患者长期面临感染、器官损伤、生活质量低下的困境，此前无针对性药物，只能靠抗感染、免疫支持等对症处理，无法纠正根本缺陷European Medicines Agency。
Joenja 作为高选择性 PI3Kδ 抑制剂，精准靶向 PI3Kδ 的催化亚基 p110δ，阻断异常激活的信号通路，从源头纠正免疫失衡，让幼稚 B 细胞比例、T 细胞亚群恢复正常，同时改善淋巴结肿大、减少感染发作、降低免疫紊乱风险Pharming Group N.V.。其获批基于一项关键 Ⅲ 期随机、双盲、安慰剂对照研究，纳入 31 例 12 岁以上、体重≥45kg 的 APDS 患者，治疗 12 周后，Joenja 组在淋巴结体积缩小、免疫表型正常化、感染控制上均显著优于安慰剂组，且安全性可控European Medicines Agency。作为罕见病孤儿药，Joenja 填补了 APDS 治疗空白，让患者从 “无药可治” 走向精准靶向治疗，为罕见免疫缺陷病的精准医疗树立了重要标杆。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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