Rusfertide 的成功，并非偶然，而是 Protagonist Therapeutics 团队深耕铁代谢领域十余年的成果。从铁调素靶点的发现，到模拟肽的设计、优化，再到临床研究的层层推进，每一步都凝聚着科研人员的智慧与坚持，堪称小分子多肽药物研发的经典案例。
2000 年初，科学家发现铁调素（Hepcidin）是调控人体铁稳态的核心激素，其功能异常与多种疾病相关，这为 Rusfertide 的研发奠定了理论基础。但天然铁调素是小分子多肽，体内半衰期极短，无法直接作为药物使用。Protagonist 团队聚焦 “铁调素模拟” 这一方向，开始了长达数年的多肽优化工作。通过对铁调素氨基酸序列的改造、修饰，团队成功研发出具备长效性、高靶向性的模拟肽 ——Rusfertide，其与铁转运蛋白的结合亲和力、体内稳定性均大幅提升，可通过皮下注射实现每周 1-2 次的便捷给药。
2015 年，Rusfertide 进入临床前研究阶段，在 PV、β- 地中海贫血等动物模型中展现出优异的疗效与安全性。2018 年，启动 1 期临床研究，验证了药物在健康志愿者中的安全性、药代动力学特征。2019 年，2 期 REVIVE 研究启动，首次在 PV 患者中证实 Rusfertide 能有效控制 Hct、减少放血需求，为后续 3 期研究奠定基础。
2021 年，全球多中心 3 期 VERIFY 研究正式启动，纳入 293 例 PV 患者，采用随机、双盲、安慰剂对照设计，严格评估药物的疗效与安全性。2025 年，VERIFY 研究公布阳性结果，达到主要终点与全部关键次要终点，引发全球医药界关注。同年，Rusfertide 获 FDA 突破性疗法认定、孤儿药资格与快速通道资格，研发进程大幅加速。
2026 年 3 月，武田与 Protagonist 联合宣布，Rusfertide 的新药申请获 FDA 受理并优先审评，预计 2026 年三季度获批。从靶点发现到临床获批，Rusfertide 历经十余年研发，攻克了多肽药物稳定性、靶向性等多项技术难题，不仅为 PV 患者带来希望，更为全球多肽药物研发提供了宝贵经验。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)198 9653 1862 / (086)189 2841 1962
