Rusfertide 因在真性红细胞增多症领域的突破性进展备受关注，但作为一款靶向铁稳态核心通路的首创药物，其治疗潜力远不止于此。铁代谢紊乱是多种血液疾病、遗传性疾病的共同病理基础，Rusfertide 的作用机制使其具备拓展至 β- 地中海贫血、遗传性血色素沉着症等疾病的潜力，有望成为铁代谢相关疾病的 “通用解决方案”。
β- 地中海贫血是全球常见的遗传性溶血性贫血，患者因红细胞缺陷长期依赖输血，进而引发铁过载，损伤心脏、肝脏等重要器官。传统祛铁治疗药物存在口服吸收差、注射频繁、副作用明显等缺陷。Rusfertide 通过上调铁调素通路，减少肠道铁吸收并促进铁储存，从源头控制铁过载，同时可改善贫血症状。临床前研究显示，Rusfertide 能显著降低 β- 地中海贫血小鼠模型的血清铁与转铁蛋白饱和度，减少铁沉积，提升红细胞携氧能力。
遗传性血色素沉着症则是因铁调素信号通路缺陷，导致铁过度吸收并沉积于全身组织，引发肝硬化、糖尿病、心力衰竭等并发症。Rusfertide 作为外源性铁调素模拟物，可直接弥补患者体内铁调素不足，恢复铁稳态平衡，避免铁过载带来的器官损伤。与传统放血、祛铁药物相比，Rusfertide 靶向性更强、副作用更低，有望成为该疾病的长期管理优选。
此外，Rusfertide 在其他铁代谢异常相关疾病中也展现出潜力，如骨髓纤维化伴红细胞增多、继发性红细胞增多症等。其皮下注射、每周 1-2 次的给药方式，便捷性远超传统疗法，适合长期维持治疗。目前，Protagonist 与武田已启动 Rusfertide 在 β- 地中海贫血、遗传性血色素沉着症中的早期临床研究，初步数据积极。
随着铁代谢领域研究的深入，Rusfertide 的适应症版图正不断扩大。作为首款获批的铁调素模拟肽，它不仅开启了 PV 治疗新时代，更有望成为铁代谢疾病治疗领域的标杆药物，为全球数千万铁代谢紊乱患者带来全新治疗选择。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)198 9653 1862 / (086)189 2841 1962
