真性红细胞增多症（PV）是一种慢性骨髓增殖性肿瘤，核心特征为红细胞过度生成，患者常面临血液黏稠、血栓风险飙升、反复放血的痛苦。传统治疗以静脉放血联合细胞减灭药物为主，不仅治标不治本，还易引发缺铁、疲劳、生活质量下降等问题。Rusfertide 的出现，为 PV 治疗带来了颠覆性突破。
Rusfertide 是全球首款首创（first-in-class）铁调素模拟肽，通过精准模拟人体铁稳态核心调节激素 —— 铁调素的作用，靶向铁代谢紊乱这一 PV 发病的关键机制。其作用机制清晰且高效：它能特异性结合并降解铁转运蛋白（Ferroportin），阻断肠道铁吸收与巨噬细胞铁释放，限制骨髓红细胞生成所需的铁供应，从源头抑制红细胞过度增殖。与传统放血被动 “排血” 不同，Rusfertide 主动调控铁代谢，实现红细胞压积（Hct）的持续稳定控制。
临床数据已充分验证其卓越疗效。3 期 VERIFY 研究纳入 293 例 PV 患者，结果显示，Rusfertide 联合标准治疗组临床应答率高达77%，显著高于安慰剂组的 33%（P<0.0001），近 80% 患者无需再接受放血治疗。0-32 周内，Rusfertide 组平均放血次数仅 0.5 次，而安慰剂组为 1.8 次，患者治疗负担大幅降低。同时，药物安全性良好，最常见不良反应为轻度注射部位反应，严重不良事件发生率低且与药物无关。
Rusfertide 的研发，不仅填补了 PV 靶向治疗的空白，更改变了疾病治疗范式 —— 从 “被动放血” 转向 “主动调控代谢”。2026 年 3 月，其新药申请获 FDA 优先审评，预计同年三季度获批，有望成为 PV 患者的全新标准治疗选择，为千万患者带来告别反复放血、重获高质量生活的希望。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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