Juxtapid的诞生，是全球罕见病研发领域的重大突破，背后凝聚着科研团队十余年的匠心钻研与不懈坚守。纯合子家族性高胆固醇血症患者数量极少，研发投入高、风险大、回报低，多年来一直被药企忽视。美国Aegerion制药公司（后被凯西医药收购）瞄准这一未被满足的临床需求，攻克多项技术难题，最终研发出这款全球首款MTP抑制剂，铸就了罕见降脂药的新标杆。
研发初期，科研团队面临两大核心难题：一是如何找到不依赖LDL受体的降脂靶点；二是如何研发出高选择性、低毒性的口服抑制剂。经过数千次靶点筛选，团队最终锁定微粒体甘油三酯转移蛋白（MTP），确认其是调控坏胆固醇生成的关键靶点，抑制MTP可绕开LDL受体，直接降低血脂。随后，团队开始化合物筛选与优化，历经上万次实验，最终合成出高选择性MTP抑制剂——洛美他派。
为验证药物疗效与安全性，科研团队开展了全球多中心I-III期临床试验，克服患者招募难、随访周期长等重重困难，耗时近10年完成全部研究。试验纳入全球各地罕见的HoFH患者，严格遵循药监标准，全面收集疗效、安全性数据，最终凭借扎实的临床结果，于2012年获得FDA加速批准上市，成为全球首个治疗HoFH的口服靶向药。上市后，科研团队并未停止研究，持续开展儿科临床试验，积累低龄患者数据，最终在2026年成功拓展儿科适应症。
研发过程中，团队始终以患者为中心，优化药物剂型与剂量方案，设计多种规格胶囊，方便个体化剂量滴定；优化给药方式，实现每日一次口服，提升患者依从性；完善安全性监测方案，最大限度降低不良反应风险。Juxtapid先后获得FDA孤儿药资格、优先审评资格，EMA孤儿药资格，成为全球公认的HoFH一线治疗药物。它的成功研发，不仅攻克了罕见高血脂的治疗难题，更为罕见病药物研发树立了典范，证明了罕见病值得被关注、被救治。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)198 9653 1862 / (086)189 2841 1962
