Juxtapid作为纯合子家族性高胆固醇血症的特效口服药，适应症经过多次拓展，目前已实现**全年龄段重症患者全覆盖**，精准适配2岁及以上儿童、青少年、成年HoFH患者，无论患者年龄大小、病情轻重，只要确诊为纯合子家族性高胆固醇血症，均可在专业医生指导下使用，为不同年龄段患者提供统一、高效的降脂方案。
Juxtapid的核心适应症为：作为低脂饮食和其他降脂药物的辅助治疗，用于降低纯合子家族性高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇、总胆固醇、载脂蛋白B和非高密度脂蛋白胆固醇水平。2012年首次获批时，该药仅适用于18岁及以上成人患者；2026年3月，基于完善的儿科临床数据，FDA正式批准其用于2岁及以上儿童患者，成为少数可用于低龄HoFH儿童的口服降脂药。
儿童患者是Juxtapid的重点受益群体。HoFH患儿从幼儿期就出现严重高血脂，若不及时干预，会在青少年期就出现动脉粥样硬化、心脏瓣膜病变、主动脉狭窄等严重并发症，甚至危及生命。以往儿童患者只能依靠血浆置换维持生命，不仅痛苦大、依从性差，还会影响正常生长发育。Juxtapid获批儿科适应症后，2岁及以上患儿即可尽早启动口服治疗，及时控制血脂，延缓心血管损伤，保护心脏、血管健康，为患儿争取正常的生长发育和长期生存机会。
成年患者使用Juxtapid，能有效弥补传统治疗的不足。多数成年HoFH患者，即便联合使用最大剂量他汀、依折麦布，血脂仍无法达标，心血管事件风险居高不下。Juxtapid与传统降脂药联合使用，可进一步大幅降低LDL-C水平，延缓动脉粥样硬化进展，减少心肌梗死、脑梗死、心绞痛等严重心血管事件的发生，同时改善患者乏力、头晕、胸痛等不适症状，提升生活质量。需要注意的是，Juxtapid为处方药，需在**有HoFH治疗经验的专科医生**指导下使用，严格筛选确诊患者，排除禁忌症，确保用药安全。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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