Palynziq的诞生，是全球罕见病研发领域的重大突破，背后凝聚着科研团队十余年的匠心钻研与不懈坚守。苯丙酮尿症作为罕见遗传病，患者数量少，研发投入高、风险大，多年来一直无人攻克。BioMarin公司专注罕见病药物研发，瞄准难治性PKU的治疗空白，历经数千次实验，攻克多项技术难题，最终成功研发出Palynziq这款突破性药物。
研发初期，科研团队面临两大核心难题：一是如何制备出高活性、可替代苯丙氨酸羟化酶的活性酶；二是如何延长酶的半衰期，降低免疫原性，让药物适合人体长期使用。经过多年筛选，团队最终选定重组苯丙氨酸氨裂解酶作为核心成分，这种酶无需辅酶参与，可直接分解苯丙氨酸，活性高、特异性强。为解决酶半衰期短、易引发过敏的问题，团队采用创新聚乙二醇化修饰技术，将酶分子与聚乙二醇结合，大幅延长药物半衰期，使其在体内持续发挥作用，同时降低免疫原性，减少过敏反应。
随后，科研团队开展了多阶段临床试验，从剂量探索、安全性验证到疗效确认，严格遵循药监标准，耗时近十年完成全部临床试验，积累了完整、详实的研究数据，确保药物的有效性和安全性。在研发过程中，团队始终以患者为中心，优化给药方案，降低不良反应风险，最终打造出这款精准、高效、安全的酶替代疗法。
Palynziq获批上市后，先后获得美国FDA突破性疗法认定、罕见病药物资格、优先审评资格，欧盟孤儿药资格等多项殊荣，成为全球PKU治疗领域的标杆药物。它的成功研发，不仅攻克了难治性PKU的治疗难题，更为全球罕见病药物研发树立了典范，证明了罕见病虽患者稀少，但值得被关注、被救治，激励着更多药企投身罕见病研发，为更多罕见病患者带来希望。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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