临床试验数据严谨客观，而真实世界应用场景更复杂，更能反映药物的实际价值。Palynziq上市多年，在全球范围内积累了大量真实世界数据，无数难治性PKU患者经该药治疗后，病情得到有效控制，生活发生翻天覆地的变化，用实际效果印证了其卓越的临床价值。
在真实临床实践中，接受Palynziq治疗的患者，多数为病程10年以上、饱受高苯丙氨酸血症折磨的重症患者，他们此前长期严格忌口，仍无法控制指标，出现头痛、失眠、记忆力衰退、抑郁焦虑、关节疼痛等多种症状，甚至无法正常工作、学习。使用Palynziq规范治疗3-6个月后，患者血苯丙氨酸水平普遍降至安全范围，不适症状逐一缓解：头痛消失，睡眠质量提升，情绪稳定，注意力集中，皮肤湿疹痊愈，关节疼痛缓解。
更令人欣喜的是，患者的饮食限制大幅放宽，可正常食用米饭、面条、少量肉类，营养状况迅速改善，体重偏低、消瘦的患者体重恢复正常，身体免疫力提升，感冒、感染等疾病发生率显著下降。年轻患者可正常上学、工作，参与社交活动，摆脱了罕见病带来的自卑与孤立；成年患者可正常组建家庭、生活自理，重拾人生尊严。多名患者反馈，Palynziq不仅治好了身体上的病痛，更治愈了心理创伤，让他们从疾病的阴影中走出来，回归正常生活。
长期真实世界随访还证实，坚持使用Palynziq的患者，无一人出现新发神经损伤，原有轻微认知损伤的患者，均有不同程度的恢复，未出现病情进展。同时，患者用药依从性良好，不良反应发生率低于临床试验数据，安全性更优。真实世界数据充分证明，Palynziq不仅能有效控制病情，更能全方位改善患者的生理、心理状态和生活质量，真正做到“治病救人、重塑人生”，成为难治性PKU患者不可或缺的救命药。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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