Palynziq的获批上市，并非依赖理论机制，而是基于多项大规模、多中心、随机对照临床试验的扎实数据，历经多年临床验证，充分证实了其在降低血苯丙氨酸水平、改善患者预后方面的卓越疗效，为临床应用提供了坚实的科学依据，也让全球PKU患者看到了切实的治疗希望。
核心III期临床试验纳入了数百名16岁及以上、经传统治疗无效的难治性PKU患者，基线血苯丙氨酸浓度均＞600μmol/L，部分患者甚至超过1200μmol/L。试验采用逐步滴定给药方案，从低剂量起始，逐步调整至维持剂量，持续监测患者血苯丙氨酸水平、神经系统症状及生活质量改善情况。结果显示，经过规范治疗后，超七成患者血苯丙氨酸浓度降至600μmol/L以下，达到临床控制目标；近四成患者可降至360μmol/L的理想安全范围，且疗效长期稳定，无明显反弹。
在长期随访研究中，坚持使用Palynziq治疗的患者，不仅血苯丙氨酸水平持续达标，原本因高苯丙氨酸血症引发的头痛、注意力不集中、情绪暴躁、皮肤湿疹等症状，均得到显著缓解；儿童期发病、遗留轻微神经损伤的患者，认知能力、学习能力也有一定程度的改善。更重要的是，接受Palynziq治疗的患者，无需再严格执行无苯丙氨酸饮食，可适当摄入普通蛋白质食物，营养状况大幅改善，身体发育、体重增长恢复正常，生活质量得到质的提升。
此外，临床试验还证实，Palynziq的疗效不受患者年龄、病程长短、基因突变类型的影响，对各类难治性PKU患者均有效，尤其对重症、早发性患者，尽早启动治疗，能最大程度避免神经系统损伤，保障患者正常生长发育和智力水平。这些硬核临床数据，通过了FDA、EMA等全球顶级药监机构的严格审核，充分验证了Palynziq的有效性、稳定性和可靠性，奠定了其在难治性PKU治疗中的核心地位。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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