YUVIWEL的研发之路，始终围绕软骨发育不全“病因治疗缺失、传统疗法局限、儿科患者给药负担重”的核心未满足需求，由Ascendis Pharma依托其核心的TransCon®长效递送技术，潜心钻研多年，突破CNP疗法“短效、给药频繁”的技术瓶颈，从靶点验证、分子设计、剂型优化到多项关键临床试验，一步步打磨出这款兼具疗效、安全性与便捷性的创新药物，彰显了Ascendis Pharma深耕罕见病领域、守护儿童健康的责任与担当，最终铸就了软骨发育不全治疗的新标杆。
研发初期，科研团队聚焦软骨发育不全的核心病理机制，明确了“拮抗FGFR3过度信号、促进软骨细胞生长”的研发方向。内源性CNP作为调节骨骼生长的关键因子，能够有效拮抗FGFR3信号，但天然CNP半衰期短，需每日注射才能维持疗效，给患儿带来沉重负担，因此，研发的核心目标是开发一款长效CNP制剂，实现活性成分的持续释放，减少给药频率。Ascendis Pharma依托其专有TransCon®长效递送技术，将CNP与聚乙二醇链通过可断裂接头连接，设计出navepegritide这一CNP前药，使药物在体内能够持续、稳定释放活性CNP，既保证了疗效，又延长了给药间隔。
为了验证药物的疗效与安全性，科研团队开展了一系列临床研究，包括2期剂量探索试验、关键性2b期APPROACH试验及长期开放标签扩展试验，共纳入数百名2岁及以上软骨发育不全儿童患者，全面验证了YUVIWEL的剂量合理性、疗效稳定性与安全性。2026年2月27日，基于扎实的临床数据，YUVIWEL获得美国FDA加速批准上市，成为全球首个每周一次CNP疗法，同时获得罕见儿科疾病优先审评凭证（PRV），享受相关研发、上市优惠政策，助力其快速落地。期间，科研团队还持续优化制剂配方与剂量方案，根据儿童体重设计分级剂量，确保每个患儿都能获得精准剂量，同时优化储存条件，提升用药便捷性。多年的研发坚守，始终以患儿需求为核心，YUVIWEL不仅填补了长效CNP疗法的市场空白，更推动了软骨发育不全靶向治疗技术的发展，成为罕见病创新药物研发的典范。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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