YUVIWEL作为全球首个每周一次软骨发育不全治疗药物，其疗效与安全性得到了多项大规模临床试验的充分验证，核心依据包括关键性2b期APPROACH试验、2期剂量探索试验及长期开放标签扩展试验，从短期疗效、长期获益、亚组适配性等多个维度，全面证实了其强效的线性生长促进作用，为FDA加速批准提供了坚实的数据支撑，也为临床应用奠定了基础。
关键性APPROACH试验（NCT05598320）是一项为期52周的随机、双盲、安慰剂对照试验，随后进行为期52周的单臂开放标签扩展期，共纳入84名未经治疗且经基因确诊为软骨发育不全的儿科患者，其中57名患者接受每周一次皮下注射0.1mg/kg的YUVIWEL治疗，27名患者接受安慰剂治疗。患儿入组时平均年龄为5.7岁，基线时基于美国疾病控制与预防中心（CDC）身高Z评分的平均值为-5.0，平均基线身高为89cm。研究主要终点为第52周的年化生长速度（AGV），结果显示，YUVIWEL组患儿的年化生长速度达到5.9cm/年，安慰剂组仅为4.4cm/年，最小二乘平均治疗差异为1.5cm/年，差异具有统计学意义，充分证实了YUVIWEL促进线性生长的强效性。
长期疗效数据同样亮眼，在为期52周的随机、双盲、安慰剂对照2期剂量探索试验中，所有57例接受YUVIWEL治疗的患儿均进入单臂开放标签扩展研究，继续接受治疗至第104周。数据显示，患儿在每周一次治疗104周后仍保持持续的生长发育改善，年化生长速度维持稳定，且在治疗的第二年进一步改善了身体比例，上肢与下肢节段比值较基线持续改善，从第52周的-0.04改善至第104周的-0.10。此外，亚组分析显示，在所有预先设定的亚组（包括年龄组、性别和地区）中，接受YUVIWEL治疗的患儿均观察到年化生长速度和身高Z评分的改善，其中≥5岁患儿的生长速度改善更为明显，最小二乘均值治疗差异达1.8cm/年，<5岁患儿的治疗差异为1.0cm/年，证实了其在不同年龄段患儿中的稳定疗效。这些扎实的临床数据，不仅验证了YUVIWEL的短期强效性，更证实了其长期治疗的安全性与有效性，为患儿的长期生长支持提供了可靠保障。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)198 9653 1862 / (086)189 2841 1962
