软骨发育不全是最常见的遗传性骨骼发育不良罕见病，由成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）功能获得性变异引发，全球患者超过25万人，其核心病理特征是FGFR3信号过度活跃，抑制软骨细胞分化与增殖，导致线性生长受阻、身材矮小，同时伴随脊柱异常、脑室扩大、睡眠呼吸障碍、听力损失等多系统并发症，严重影响患儿的生长发育与生活质量，部分患儿需接受多次外科手术干预。长期以来，该病治疗以支持性护理和手术为主，缺乏针对性的病因治疗药物，直到2021年首款每日一次CNP类似物获批，才实现病因治疗的突破，但每日注射的给药方式给患儿及家庭带来了沉重的治疗负担，用药依从性难以保障。2026年2月27日，美国FDA通过加速审批途径批准YUVIWEL（navepegritide，那韦培肽，研发名称TransCon® CNP）上市，这款由Ascendis Pharma研发的创新疗法，成为全球首个也是唯一一个每周一次给药、持续提供CNP全身暴露的软骨发育不全治疗药物，预计2026年第二季度初在美国正式上市，彻底打破每日给药的局限，为2岁及以上骨骺未闭合的软骨发育不全儿童患者带来了更便捷、更易耐受的治疗新选择，开启了该病长效靶向治疗的新时代。
YUVIWEL的获批基于完整的TransCon CNP临床开发项目，包括三项随机、双盲、安慰剂对照III期试验及最长3年的开放标签延长期研究，核心疗效终点为年化生长速度（AGV）的改善，这也是FDA加速批准的关键依据，后续仍需通过确认性研究进一步验证长期临床获益。作为一款依托TransCon®长效递送技术开发的CNP前药，YUVIWEL通过独特的结构设计，实现了活性CNP的持续、稳定释放，既保证了靶向病因的治疗效果，又将给药频率从每日一次降至每周一次，大幅减轻了患儿的注射痛苦和家庭的护理负担。此外，YUVIWEL还获得了FDA授予的罕见儿科疾病优先审评凭证（PRV），彰显了其在罕见病领域的重要创新价值。目前，该药的上市许可申请正在接受欧洲药品管理局的审查，预计2026年第四季度做出监管决定，同时维昇药业持有其在大中华区的开发权益，正在积极推进中国市场的申报进程，未来将惠及全球更多软骨发育不全患儿。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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