Tryngolza的研发之路，始终围绕FCS“无特效治疗、传统疗法疗效有限、患者面临致命风险”的核心未满足需求，由小核酸龙头Ionis Pharmaceuticals潜心钻研多年，突破反义寡核苷酸（ASO）疗法“靶向性不足、递送效率低、安全性不佳”的技术瓶颈，从分子筛选、靶点验证、剂型优化到多项关键临床试验，一步步打磨出这款兼具疗效与安全性的创新药物，彰显了Ionis深耕罕见病领域、守护患者健康的责任与担当，最终铸就了脂质代谢罕见病治疗的新标杆。
研发初期，科研团队聚焦FCS的核心病理机制，明确了“抑制apoC-III、恢复LPL活性”的研发方向。apoC-III作为甘油三酯代谢的关键调节剂，是FCS病情进展的核心驱动因子，因此成为研发的核心靶点。经过多次分子筛选和结构优化，科研团队最终确定olezarsen（奥莱扎尔森）作为核心成分，这是一种高特异性的apoC-III反义寡核苷酸，能精准结合apoC-III的mRNA，阻止其翻译生成蛋白，从根源上调控甘油三酯代谢。为了提升药物的递送效率和安全性，科研团队优化了制剂配方，采用单剂量自动注射器设计，实现皮下注射给药，每月一次即可维持长效疗效，同时减少了药物的全身暴露，降低了不良反应风险。
2024年，III期BALANCE临床试验取得积极结果，证实了Tryngolza在FCS患者中的强效疗效与良好安全性，为其FDA获批奠定了坚实基础。2024年12月19日，Tryngolza获得美国FDA批准上市，成为全球首款FCS治疗药物，随后于2025年9月获得欧盟批准，由Ionis与Sobi合作推进全球商业化（Sobi拥有美国、加拿大和中国以外国家/地区的独家商业化权利）。期间，Tryngolza还被欧盟和美国认定为“孤儿药”，享受相关研发、上市优惠政策，助力其快速落地。同时，科研团队同步推进其在sHTG患者中的临床试验，2025年9月公布的III期CORE和CORE2研究结果取得突破性进展，为适应症拓展奠定了基础。多年的研发坚守，始终以患者需求为核心，Tryngolza不仅填补了FCS治疗的临床空白，更推动了ASO疗法在脂质代谢领域的应用，成为罕见病创新药物研发的典范。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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