迄今为止,多发性骨髓瘤仍然是一种不可治愈的疾病。它是一种来源于浆细胞的恶性肿瘤。这些恶性浆细胞浸润骨髓并分泌单克隆免疫球蛋白。患者也可以表现无症状或是表现为骨痛、贫血和出血倾向、反复感染及肾脏损害等。
多发性骨髓瘤的临床表现
1.破坏骨组织和骨髓瘤细胞浸润
破坏骨组织:是多发性骨髓瘤的特征性临床表现之一,多表现为骨痛、弥漫性骨质疏松或者病理性骨折,也会引起血液中血钙的升高,导致高钙血症。
骨髓瘤细胞浸润:骨髓瘤细胞大量增殖可以导致贫血,浸润其他组织还可以产生相应的症状,例如浸润肝、脾和淋巴结可以引起肝、脾和淋巴结肿大;浸润软组织可以引起软组织肿块及其压迫症状等。
2.M蛋白异常分泌
所谓M蛋白是指由肿瘤性浆细胞分泌的一种单克隆免疫球蛋白,这种异常的免疫球蛋白并不能帮助机体对抗感染,因此患者容易出现反复感染;此外对于分泌型骨髓瘤,随着肿瘤性浆细胞大量繁殖,产生的M蛋白也会逐渐增多,这样会使得血液更为“黏稠”,从而影响心血管系统、脑、眼、肾等重要器官,出现头晕、眼花、耳鸣、肢体麻木、视力障碍及鼻出血等症状。
3.肾功能损害
血液循环中大量的单克隆免疫球蛋白要经过肾脏排出,因此患者的小便中会出现泡沫。当超过肾脏处理能力之后,就会出现肾小管堵塞,出现急性肾衰竭的表现,如短时间内尿量急剧减少,血肌酐升高等。
Darzalex的效用
Darzalex(Daratumumab)是一种靶向人CD38-单克隆抗体,适用为有多发性骨髓瘤的治疗患者曽接受至少三次以前现治疗包括一种蛋白体抑制剂(PI)和一种免疫调节剂或是对PI和一种免疫调节剂双重难治性患者。
它具有广谱杀伤活性,靶向结合多发性骨髓瘤细胞表面高度表达的跨膜胞外酶CD38分子,通过多种机制诱导肿瘤细胞的快速死亡。
最常见副作用有输液相关反应、疲劳、恶心、背痛、发热和咳嗽。可能还会导致抗感染白细胞计数偏低(淋巴细胞减少症、中性粒细胞减少症和白细胞减少症)或红细胞计数偏低(贫血)以及血小板水平偏低(血小板减少症)。
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