家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）是一种罕见的常染色体隐性遗传性脂质代谢紊乱疾病，由脂蛋白脂肪酶（LPL）功能受损引发，核心特征是血液中甘油三酯（TG）水平极度升高，通常可达数千mg/dL（正常水平＜150mg/dL），远超严重高甘油三酯血症的诊断标准（≥500mg/dL）。该病可在婴儿期发病，患者常面临剧烈腹痛、皮肤脂肪沉积（黄瘤）等慢性症状，更致命的是，极高的甘油三酯水平会诱发危及生命的急性胰腺炎，且传统治疗手段疗效有限，长期以来患者陷入“无药可治”的困境。2024年12月19日，美国FDA正式批准Tryngolza（olezarsen，奥莱扎尔森）上市，这款由Ionis Pharmaceuticals研发的first-in-class反义寡核苷酸（ASO）疗法，成为全球首款获批用于FCS治疗的药物，2025年9月又获欧盟批准，2026年春季逐步在美国全面落地，彻底打破了FCS治疗的临床空白，为全球FCS患者带来了革命性的治疗希望，开启了脂质代谢罕见病精准靶向治疗的新时代。
Tryngolza的获批基于扎实的III期BALANCE临床试验数据，同时其在严重高甘油三酯血症（sHTG）患者中的III期CORE和CORE2研究也取得突破性成果，为适应症拓展奠定了坚实基础。作为一款每月一针的皮下注射制剂，Tryngolza凭借靶向载脂蛋白C-III（apoC-III）的独特作用机制，实现了“精准降酯、减少急性胰腺炎风险”的双重疗效，区别于传统治疗“只降指标不改善结局”的局限。自获批以来，Tryngolza已在欧美逐步落地，Ionis制药公布的数据显示，其2025年上市首年净销售额达1.0亿美元，展现出良好的临床认可度。未来，Tryngolza将加速全球布局，推进中国等亚洲市场的申报进程，同时拓展sHTG适应症，从罕见病药物向常见病治疗药物升级，彻底改写高甘油三酯血症的治疗格局，为更多脂质代谢紊乱患者带来福音。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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