临床试验数据严苛且理想化，而真实世界数据更能反映药物在临床实践中的实际疗效、安全性与患者接受度。自2024年底Tryngolza获批上市，2025年在欧美逐步落地以来，大量真实世界研究数据逐步涌现，证实其在广泛临床场景中，疗效与安全性与临床试验高度一致，且能显著改善FCS患者的生存质量，减轻患者及家属的心理与经济负担，进一步夯实其临床应用价值，获得了全球临床医生和患者的广泛认可。
基于欧美地区的真实世界研究数据，纳入不同病情严重程度、不同合并疾病的FCS成人患者，使用Tryngolza治疗后，甘油三酯水平控制率持续稳定在80%以上，与III期BALANCE临床试验数据相当，且急性胰腺炎的发生率大幅降低，多数患者在治疗后未再发生急性胰腺炎事件，彻底摆脱了“随时可能危及生命”的困扰。同时，患者的慢性症状（如剧烈腹痛、皮肤黄瘤）得到明显缓解，腹痛发作频率显著减少，皮肤黄瘤逐渐消退，身体状态明显改善，能够正常工作、生活，生存质量得到质的提升。
真实世界中，Tryngolza的耐受性表现优于临床试验数据，注射部位反应、血小板计数降低等不良反应的发生率更低，且多为轻微反应，患者接受度极高。此外，Tryngolza每月一次的皮下注射方式，经过医护人员培训后，患者可自行居家给药，大幅减少了患者往返医院的次数，节省了就医时间与费用，减轻了家庭的经济负担。真实世界调研显示，超过85%的患者表示，Tryngolza的出现让他们摆脱了长期饮食严格限制和频繁腹痛的困扰，心理压力大幅减轻，治疗信心显著提升；超过90%的临床医生认为，Tryngolza的精准靶向机制和优异的安全性，大幅提升了FCS的诊疗效率，为临床提供了全新的治疗选择，也推动了脂质代谢罕见病诊疗水平的提升。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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