Vertex Pharmaceuticals Incorporated是一家全球生物技术公司，致力于投资科学创新，为患有严重疾病的人创造变革性药物。该公司今天宣布，加拿大卫生部已授予 TRIKAFTA （elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor 和 ivacaftor ）上市许可，用于治疗 12 岁人群的囊性纤维化 (CF)在 CFTR 基因中至少有一个F508del突变的年长者，这是最常见的 CF 引起的突变。
有了这项批准，很多12 岁及以上且至少有一个F508del突变的符合条件的 CF 患者可以获得这种针对其CF根本原因的药物。TRIKAFTA 的批准标志着 Vertex 的一个重要里程碑。临床实践中，我们看到接受 TRIKAFTA 治疗的患者有显着改善，包括肺功能的改善，这也表示更多的患者可能能够从 CFTR 调节剂中受益，我们也期待看到这种药物对更多患者产生益处。
关于 TRIKAFTA
TRIKAFTA （elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor 和 ivacaftor）是一种处方药，用于治疗 12 岁及以上的囊性纤维化（CF）患者，这些患者在囊性纤维化跨膜电导调节器中至少有一个F508del突变（CFTR ) 基因。TRIKAFTA ?旨在增加细胞表面 F508del-CFTR 蛋白的数量和功能。TRIKAFTA ?的批准得到了针对12 岁及以上 CF 患者的三项全球第 3 期研究的积极结果的支持：一项为期 24 周的第 3 期研究（研究 445-102），对 403 人进行了一项F508del突变和一个最小功能突变 (F/MF)，一项为期 4 周的 3 期研究 (Study 445-103) 在 107 名具有两个F508del突变 (F/F) 的人中进行，以及一项 3 期研究 (Study 445-104) 258 人杂合F508del-CFTR突变和CFTR门控突变 (F/G) 或残差功能突变 (F/RF)。
关于囊性纤维化
囊性纤维化 (CF) 是一种罕见的、缩短寿命的遗传疾病，影响全球 80,000 多人。CF 是一种进行性多系统疾病，会影响肺、肝、胃肠道、鼻窦、汗腺、胰腺和生殖道。CF 是由CFTR基因中的某些突变导致的有缺陷和/或缺失的 CFTR 蛋白引起的。孩子必须继承两个有缺陷的CFTR基因——每个父母一个——才能有 CF。虽然有许多不同类型的CFTR突变可以导致这种疾病，但绝大多数 CF 患者至少有一个F508del突变。这些突变可以通过基因测试或基因分型测试确定，通过在细胞表面产生无效和/或太少的 CFTR 蛋白导致 CF。CFTR 蛋白的功能缺陷和/或缺失导致盐和水在许多器官中进出细胞的流动性较差。这类情况发生在肺部这会导致异常粘稠的粘液堆积，导致许多患者出现慢性肺部感染和进行性肺损伤，最终导致死亡。死亡的中位年龄约为30 岁。
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