家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）和严重高甘油三酯血症（sHTG）均以成人患者为主要群体，FCS患者可在婴儿期发病，但部分患者可能延迟至成年后才出现明显症状，而sHTG患者多为成年发病，且与肥胖、糖尿病、心血管疾病等危险因素密切相关。不同患者的病情严重程度、合并疾病存在差异，临床亟需一款能精准适配成人患者、兼顾疗效与安全性的治疗药物。Tryngolza凭借精准的靶向机制、温和的安全性和便捷的给药方式，获批用于**成人家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者**，同时其在sHTG患者中的临床试验已取得突破性成果，即将拓展适应症至sHTG成人患者，全面守护成人脂质代谢紊乱患者的健康。
FCS成人患者是Tryngolza的核心适用人群，这类患者长期承受甘油三酯极度升高带来的痛苦，频繁发作的腹痛、皮肤黄瘤以及随时可能发生的急性胰腺炎，严重影响生活质量，甚至危及生命。Tryngolza专为成人FCS患者设计，推荐剂量为80mg每月一次皮下注射，无需根据年龄、体重调整剂量，给药便捷，患者易于接受。临床数据显示，成人FCS患者使用Tryngolza后，甘油三酯水平显著降低，急性胰腺炎风险大幅下降，慢性症状（如腹痛、黄瘤）也得到明显缓解，生活质量显著提升。对于合并其他基础疾病（如糖尿病、高血压）的FCS成人患者，Tryngolza与常规治疗药物无明显相互作用，可联合使用，进一步优化治疗效果。
对于sHTG成人患者，传统降酯药物疗效有限，且无法减少急性胰腺炎等并发症风险，而Tryngolza的III期临床试验证实，其能显著降低sHTG患者的甘油三酯水平，降幅达63%-72%，同时减少85%的急性胰腺炎事件，为这类患者提供了全新的治疗选择。预计2026年，Tryngolza将完成sHTG适应症的补充新药申请（sNDA），获批后将覆盖更多成人脂质代谢紊乱患者。需要注意的是，Tryngolza目前不推荐用于18岁以下青少年及儿童患者（尚无相关安全性和有效性数据），孕妇、哺乳期女性需谨慎使用，老年患者（≥65岁）无需调整剂量，但需密切监测不良反应。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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