Mirum 制药公司在一份声明中表示，FDA 已批准 Livmarli（maralixibat，Mirum），这是一种用于治疗 1 岁及以上 Alagille 综合征（ALGS）患者胆汁淤积性瘙痒症的口服溶液。
“Alagille 综合征儿童患有胆汁淤积性瘙痒症，病情严重，而且使人持续衰弱。患者的睡眠被打乱了，他们忍受着不断抓挠导致的流血和皮肤疤痕，”安大略省多伦多市病童医院儿科肝病学家 Binita Kamath 在声明中说。
“迄今为止，还没有批准治疗 Alagille 综合征胆汁淤积性瘙痒症的治疗方法，许多儿童最终需要进行重大手术干预，例如肝移植治疗顽固性瘙痒症，”她说。“LIVMARLI 的批准标志着 Alagille 综合征治疗模式的重大转变，并为许多长期患有持续瘙痒的家庭带来了希望。”
FDA 的批准基于 ICONIC 研究，并结合了 5 年的支持性研究，这些研究证明了持续 4 年的瘙痒显着减少。
Maralixibat 是一种吸收最少的回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂，是 FDA 批准的第一种也是唯一一种治疗 ALGS 的药物，ALGS 是一种影响儿童的罕见肝脏疾病。ALGS 会导致胆管异常，进而发展为肝病。
Maralixibat 可引起肝脏检查的变化、脂溶性维生素缺乏症以及胃肠道/肠道和胃部问题。
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