Venglustat的研发之路，始终围绕罕见病患者最核心的未被满足需求——**中枢神经症状无药可治、治疗方式不便**，历经十余年潜心钻研，从分子设计、临床前研究到多项III期临床验证，最终攻克难题，成为罕见病研发的典范之作。
研发初期，科研团队聚焦溶酶体贮积病的病理根源，摒弃传统“补充酶缺陷”的思路，选择底物减少疗法作为研发方向，旨在从源头阻断异常脂质合成。针对传统药物无法穿透血脑屏障的痛点，团队通过小分子结构优化，提升药物亲脂性，最终成功打造出能高效穿透血脑屏障的GCSi分子，实现中枢与外周同步治疗。在临床研发阶段，团队先后开展十余项临床试验，覆盖不同病种、不同年龄段患者，逐步验证药物的疗效、安全性与给药方案。面对法布雷病III期研究未达终点的挑战，团队及时复盘优化，调整研究策略，持续挖掘药物潜力。十余年的研发坚守，始终以患者需求为核心，最终在3型戈谢病治疗中取得突破性成果，兑现了为罕见病患者带来新希望的承诺。Venglustat的研发历程，不仅是一款药物的诞生，更彰显了药企深耕罕见病领域、攻克医学难题的责任与担当。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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