罕见病药物研发难度大、成本高、受众少，被称为“医药界的孤儿”，为鼓励罕见病创新药研发，全球各国均推出孤儿药资格、快速通道等利好政策。Venglustat凭借其在溶酶体贮积病治疗中的突破性价值，已先后获得**美国、欧盟、日本授予的孤儿药资格**，同时斩获美国FDA快速通道资格，为药物研发与上市审批按下加速键。
孤儿药资格与快速通道资格的认定，为Venglustat带来多重利好：一是享受优先审评、加速审批待遇，大幅缩短上市审评周期，让患者更早用上新药；二是获得研发税收减免、专利保护期延长等政策支持，激励企业持续投入罕见病研发；三是可与监管机构开展更频繁的沟通交流，优化临床试验方案，降低研发风险。基于III期LEAP2MONO研究的积极数据，赛诺菲已正式启动Venglustat治疗3型戈谢病的全球上市申报，优先推进欧美日等地区的获批进程，后续将逐步拓展至中国等新兴市场。同时，企业同步推进药物可及性方案，通过患者援助项目、医保准入谈判等方式，降低患者用药负担，让这款救命药真正触达全球罕见病患者，破解“有药难及”的困局。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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