3型戈谢病（GD3）是戈谢病中最凶险的亚型之一，除了肝脾肿大、骨骼病变等外周症状，还伴随严重的中枢神经系统损伤，患者常出现共济失调、认知衰退、运动障碍，甚至早亡，传统酶替代疗法（ERT）无法穿透血脑屏障，对神经症状束手无策。Venglustat的关键III期LEAP2MONO研究大获成功，彻底改写了这一治疗困局，为GD3患者带来了能改善神经症状的口服新选择。
该项III期研究纳入伴有神经系统症状的GD3成人及12岁以上儿童患者，头对头对比标准酶替代疗法，经过52周治疗，Venglustat成功达到主要终点及四项关键次要终点中的三项，疗效显著优于传统疗法。核心数据显示，Venglustat组患者的共济失调评估与评级量表（SARA）总分、重复性神经心理状态评估测验（RBANS）评分均得到显著改善，意味着患者的运动协调性、认知功能、神经功能得到实质性提升，而传统酶替代疗法对这些核心神经症状无明显改善。同时，Venglustat在肝脾肿大、骨骼病变等外周症状的改善上，与酶替代疗法疗效相当，安全性表现优异，无新增严重安全信号。这一结果证实，Venglustat是**首个能有效改善GD3中枢神经症状的药物**，赛诺菲已基于该数据启动全球上市申报，有望成为GD3治疗的新标准方案。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)198 9653 1862 / (086)189 2841 1962
