在Myqorzo（aficamten）出现之前，梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的治疗长期依赖“传统药物对症缓解+难治性患者有创治疗”的模式，这些传统疗法虽能在一定程度上缓解症状，但存在疗效有限、安全性风险高、适用范围窄等诸多弊端，难以满足广大患者的治疗需求。Myqorzo的上市，凭借其精准的靶向机制和显著的临床优势，在治疗理念、疗效、安全性、用药便利性等方面实现了对传统疗法的全面超越，彻底改变了oHCM的疾病管理格局，开启了该病精准治疗的新时代。
在治疗理念上，传统疗法与Myqorzo有着本质区别。传统疗法以“对症缓解”为核心，无法从根源上解决oHCM的病理问题——核心治疗药物如β受体阻滞剂、钙通道阻滞剂，通过非特异性抑制心脏交感神经活性或阻断钙通道，间接调节心肌收缩力，仅能缓解呼吸困难、胸痛等症状，无法改善心肌肥厚和左心室流出道梗阻，也无法阻止疾病进展；对于药物治疗无效的难治性患者，需采用室间隔酒精消融、外科切除术等有创治疗，虽能缓解梗阻，但存在手术风险高、术后恢复时间长、适用人群窄等问题。而Myqorzo以“根源干预”为核心，通过精准靶向心肌肌球蛋白，直接抑制异常增强的心肌收缩力，从根源上解除流出道梗阻，实现了“标本兼治”，不仅能缓解症状，还能延缓疾病进展，减少有创治疗需求。
在疗效方面，Myqorzo的优势尤为显著。传统药物的疗效有限且个体差异大，部分患者使用后症状无明显改善，甚至因不良反应无法耐受而停药；而Myqorzo的疗效具有剂量依赖性，能够快速、显著地改善患者的运动耐力和心功能分级，缓解流出道梗阻。临床试验显示，Myqorzo治疗组59%的患者实现心功能分级改善，远高于安慰剂组的24%，且对于传统药物治疗无效的难治性患者，仍能带来显著获益。此外，Myqorzo能够显著降低患者的心肌损伤标志物水平，改善心肌重构，为长期生存提供保障。
在安全性和用药便利性方面，Myqorzo同样表现突出。传统药物如β受体阻滞剂常导致心动过缓、低血压、乏力等不良反应，钙通道阻滞剂可能引发头晕、下肢水肿等，患者耐受性较差；而Myqorzo的不良反应发生率与安慰剂相当，且多为轻度至中度，无严重不可逆毒性，通过定期监测心功能即可有效规避风险。在用药便利性上，Myqorzo为每日一次口服剂型，剂量调整方案简洁，可与食物同服，患者依从性大幅提升；而传统药物多需每日多次服药，部分药物还需严格控制服药时间，给患者带来了较大负担。
需要注意的是，Myqorzo并非完全替代传统疗法，而是与传统疗法形成互补，为不同病情的患者提供个性化治疗选择。例如，对于病情较轻、能够耐受传统药物的患者，可继续使用传统药物；对于传统药物治疗无效或无法耐受的患者，Myqorzo可作为首选治疗方案；对于难治性患者，Myqorzo可有效减少有创治疗的需求。总体而言，Myqorzo在治疗理念、疗效、安全性和用药便利性等方面均优于传统oHCM疗法，彻底改写了oHCM的治疗模式，为患者带来了更高效、更安全、更便捷的治疗选择。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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